概要

動物実験で有望とされた新薬が、ヒトにおいて臨床的有意差を得るのは容易ではない。さらに、新薬開発において、神経系の副作用が臨床試験以降の開発後期にようやく明らかとなることも少なくない。これらの臨床試験の潜在的リスクを低減し開発コストの莫大な損失を避けるために非臨床試験のヒト予測性向上が望まれる。そんな中、ヒト ES 細胞やヒト iPS 細胞等からの神経細胞分化が成功し、ヒト神経細胞を初期非臨床段階で使用できる可能性が高まってきた。
これまで中枢神経系領域はアカデミアの壁が高くそびえ、新薬開発過程における非臨床評価系のブラッシュアップが取り残されてきた。実際に、中枢神経系研究では高次機能（記憶、学習、認知など）発現メカニズムや病態メカニズムなど、日進月歩で新しい知見が得られている。しかし、超高齢化が進む現在、いかに健康寿命をのばすかが最重要課題となり、日本の基幹産業である製薬産業において、成長の伸びしろが残る中枢神経系の標的化が復活しつつある。
本セミナーでは、ヒト iPS 細胞由来神経細胞（hiPSC-neuron）を用いて非臨床試験のヒト予測性向上を実現し、日本から世界に発信するための、レギュラトリーサイエンスと基礎研究の融合的な取り組みについて、その背景を交えながら概説する。

プログラム

1. 新薬開発課程における神経系（特に中枢神経系）の非臨床評価の現状と課題
   　1.1 新薬開発に必要な中枢神経系の生理学・薬理学の基本
   　1.2 神経系の創薬プロセスと特殊性
   　1.3 新薬開発における非臨床評価の課題
2. ヒト iPS 細胞由来神経細胞（hiPSC-neuron）はどこまで使えるようになったのか。
   　2.1 hiPSC-neuron 登場の背景
   　2.2 hiPSC-neuron 分化プロトコルの変遷とトレンド
   　2.3 hiPSC-neuron の機能再現性
   　2.4 hiPSC-neuron から得られる多様なデータからどのような情報を取り出すか
3. レギュラトリーサイエンスにおける hiPSC-neuron の位置づけ
   　3.1 神経系のレギュラトリーサイエンス
   　3.2 レギュラトリーサイエンスにおける hiPSC-neuron
   　3.3 神経系評価をめぐる国内・国外の潮流
4. hiPSC-neuron の将来展望
   　4.1 on dish ヒト中枢神経系の潜在力
   　4.2 疾患 hiPSC-neuron の有用性
   　4.3 多分野横断的コラボレーションによる新たな可能性
5. ヒト iPS 細胞（hiPSC）技術と幹細胞関連技術トレンド
   　5.1 hiPSC-neuron 技術を生かした新たなアプローチ
   　5.2 hiPSC-neuron にならび期待されるヒト幹細胞リソース
6. 総括と discussion

受講されることで得られる効果

• ・新薬開発課程における神経系（特に中枢神経系）の非臨床評価の現状と課題
• ・ヒト iPS 細胞由来神経細胞（hiPSC-neuron）はどこまで使えるようになったのか
• ・レギュラトリーサイエンスにおける hiPSC-neuron の位置づけ
• ・hiPSC-neuron の将来展望
• ・ヒト iPS 細胞（hiPSC）技術と関連の幹細胞技術トレンド

講師