概要

■講演ポイント
　医学情報誌の『2018 was record year for FDA drug approvals』の見出しが躍ります。2018年、FDAの医薬品評価研究センター（CDER）は、低分子薬を42品目、生物学的製剤を17品目の合計59品目を承認しました。比較的多くの品目が承認されたと考えられていた2017年の46品目を超え、過去最多だった1996年の53品目をも上回り、最も承認数の多い年となりました。まさに医薬品産業界の大活況を示す数字です。承認数増加に貢献したのは、2013年より新たに迅速承認審査プログラムに加わったBreakthrough Therapy（画期的治療薬、BT）指定制度です。BT申請は2013年から2018年末までで729品目で、指定を受けたものが264品目、そのうち現在BT承認は129品目になりました。企業側が新制度を大いに活用しているのが分かります。また、「抗生物質開発インセンティブ法」に基づいて設けた抗菌剤促進策の一環であるQIDP（Qualified Infectious Disease Products）の指定を受けると，通常の販売独占期間に加え，5年間の販売独占期間が付与されます。これらの制度を活用している日本企業はまだ少なく、米国に拠点をおくグローバル企業のみです。対象疾患がオーファン指定を受けるとさらに7年間が加算され、12年間販売を独占でき、特許満了までの期間が短くなった薬物には、魅力的な制度です。
　大手製薬会社は、これらの迅速承認審査プログラムを活用するように、対象疾患を細分化しています。未だに市場サイズに固執した開発戦略をとっていることは、時代遅れなのかもしれません。ユニークなシーズで希少疾患に臨床チャレンジする時代の到来です。FDAは「一疾患一薬剤」を謳っていますので、承認の可能性が高くなります。
　本セミナーでは基礎編として、海外治験経験の少ない国内製薬メーカーはどのように海外治験をしたらいいのかを、実体験を踏まえて説明します。米国開発のパートナーとなる大小CROの紹介をして、米国内2,000社以上の中から自分のニーズに合ったCRO選択方法の提案、FDAへのIND・NDA申請システム、FDAミーティングの進め方等を説明します。
　実践編として文化・思考の違う米国CROのコントロール・マネジメントのやり方等を、米国で臨床開発中の薬剤の完了したPhase 1, 2, 3試験の経験に基づいた具体的事例を交えてお話します。開発メンバーが少人数でも、米国CROや関連ベンダー（IP labeling・IWRS）の選定・契約・オペレーションに直接関わるべきで、その効用の実例をお示しします。試験データを左右するInvestigatorとの関わり方もセンシティブな問題で、私の経験を元にHow toをご提案します。また、開発品のタイプにより米国申請の戦略が異なりますので、より効率的な開発戦略プランの実績をお示しします。
　最後に、新薬承認への最近のFDAの考え方等もご紹介しますので、製品開発戦略に役立てていただければと思います。Q&Aの時間をたっぷりとれるように時間配分をしますので、現在疑問に思われていることが解消でき、現プロジェクトの大きな進捗が得られるようなセミナーになれば幸いです。

■受講後、習得できること
・米国治験にかかわるCROの実際、FDAへの申請制度等の基礎知識が得られる。
・臨床phase別の米国CROの選定・マネジメントのヒントが得られる。
・より良い患者リクルートの方策が見つかる。
・FDAとの交渉術のポイント・コツが得られる。
・米国臨床の具体的事例から自社開発品の米国治験戦略の参考となる。
・期間短縮承認を目指した開発戦略が立案できるようになる。
・米国勤務後の情報交換ができる。
・米国臨床開発に関するconsultation会社の紹介を受けられる。

プログラム

1. ＜基礎編＞
   
   1.日米製薬業界を取り巻く環境
   　1.1　治験の期間、承認期間の違い
   　1.2　日米の薬価の違い
   　1.3　FDA承認薬の傾向
   　1.4　FDAの承認審査プログラム
   　1.5　Breakthrough Therapy指定制度
   　1.6　製薬会社再編
   2.米国治験実施体制の実際
   　2.1　チーム体制、IRB、治験費用、患者エンロールの促進
   　2.2　CROの設備、治験広告
   　2.3　CRO選定の考え方
   3.米国薬剤開発のKnow How
   　3.1　研究から開発へ：早期から考慮すべき点
   　3.2　FDAの組織と承認要件
   　3.3　FDAミーティングの進め方とコツ、FDAとの交渉
   　3.4　IND申請での留意点とマネジメント
   　3.5　NDA申請と4つの迅速審査プログラム、優遇制度
   　3.6　日本企業が米国拠点を置き、臨床開発する理由
   ○質疑応答
   
   ＜実践編＞
   
   4.米国治験（Phase 1, 2, 3）を実施するための留意点
   　4.1　Phase 1 試験の施設選定の実際
   　4.2　Phase 2 試験のCRO選定の実際
   　4.3　Phase 3 試験のCRO選定の実際
   　4.4　CROコントロールの方法と費用交渉のコツ
   　4.5　治験施設との契約・Investigatorとの関係づくり
   　4.6　Team構成協議・施設コスト設定・スケジュール
   　4.7　米国のSMO
   　4.8　良好な患者リクルートのヒント
   　4.9　プロトコール遵守のためのケア
   　4.10　原資料データの保管（ALCOA原則）
   5.米国治験の実態と戦略
   　5.1　Endpoint設定の重要性
   　5.2　日本人の定義
   　5.3　臨床試験デザイン、統計解析及び治験データマネジメント上の留意点
   　5.4　グローバル開発例と期間短縮POCモデル例
   　5.5　オーファン薬開発
   　5.6　ジェネリック薬開発
   　5.7　ライフサイクルマネジメント例
   　5.8　OTC薬開発
   6.FDA当局の動き（規制関連、承認審査方針、指摘事項など）
   ○質疑応答

講師