概要

■講座のポイント
　アンメット・メディカル・ニーズ【いまだ満たされていない医療ニーズ（有効な治療方法[治療薬]がない疾患に対する医療ニーズ）】は、数多く存在しており、それらに対する治療薬の開発には強い社会的要請があります。　オーファンドラッグは、特に難病や希少疾患等の患者数が少ない市場が対象のために、十分に研究開発が進んでいない分野とされてきましたが、競争の少ないブルーオーシャン市場となるケースがあり、高薬価となるものも多く、今やオーファンドラッグ開発は魅力のあるものになっています。
　本講座ではアンメット・メディカル・ニーズとオーファンドラッグとの関連について解説し、オーファンドラッグの開発の進めかた、特にオーファンドラッグの指定を受けるための指定申請の実務及び指定要件について解説します。更に承認申請、開発事例、欧米の動向、薬価算定などに係る具体的ポイントを説明します。

■受講後、習得できること
・アンメット・メディカル・ニーズの内容
・希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の状況
・オーファンドラッグの指定を受けるための手続き、必要な資料
・承認申請に必要な臨床試験の組み方

■本テーマ関連法規・ガイドラインなど
・希少疾病用医薬品ハンドブック2009（オーファンドラッグ研究会、じほう）
・希少疾病用医薬品ガイド（執筆：厚生労働省研究開発振興課、医薬品医療機器総合機構、医薬基盤研究所開発振興課、2014年5月）

■講演中のキーワード
・アンメット・メディカル・ニーズ
・希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）
・指定申請
・未承認薬・適応外薬検討会議
・国際共同試験
・公知申請

プログラム

1. アンメット・メディカル・ニーズ
   　　1-1 アンメット・メディカル・ニーズとは
   　　1-2 アンメット・メディカル・ニーズの疾患とオーファンドラッグとの関係
   　　1-3 欧米のアンメット・メディカル・ニーズへの対応
2. 希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)について
   　　2-1 オーファンドラッグとは
   　　2-2 対象患者数
   　　2-3 オーファンドラッグ開発の魅力
3. オーファンドラッグをめぐる状況
   　　3-1 オーファンドラッグ開発の必要性
   　　3-2 オーファンドラッグに関わる法規・制度
   　　3-3 米国・欧州など諸外国との制度の比較
   　　3-4 米国のオーファンドラッグの状況
   　　3-5 指定数と承認数の推移
   　　3-6 薬効領域別及び企業別承認数
   　　3-7 オーファンドラッグの優遇制度
4. オーファンドラッグの指定申請をするための具体的な手順
   　　4-1 オーファンドラッグを開発するには指定を受ける必要がある
   　　4-2 指定を受けるための要件
   　　4-3 指定申請から指定を受けるまでの流れ
   　　4-4 指定申請の方法
   　　4-5 指定を受けるためのタイミング及びポイント
   　　4-6 指定を受けるにはどの程度のデータが必要か
   　　4-7 「指定申請から承認申請まで」、「承認申請から承認まで」の所要期
   　　4-8 指定要件の現状に関する研究
   　　4-9 オーファンドラッグの失敗事例
   　　4-10 公知申請
5. オーファンドラッグの開発戦略
   　　5-1 条件付き早期承認制度
   　　5-2 先駆け審査指定制度
   　　5-3 「条件付き早期承認制度」、「先駆け審査指定制度」とオーファンドラッグとの関係
   　　5-4 オーファンドラッグの承認申請の特徴
   　　5-5 オーファンドラッグの開発パターン
   　　5-6 医療上必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議、薬事戦略相談
6. オーファンドラッグの臨床データパッケージ
   　　6-1 臨床試験数、被験者数が少なく、非盲検試験のみで承認されたケース
   　　6-2 医師主導治験で承認されたケース
   　　6-3 二重盲検試験を実施したケース
   　　6-4 国際共同試験を実施したケース
7. オーファンドラッグの市販後対策
8. 薬価と売上
   　　8-1 薬価算定
   　　8-2 効能追加と薬価
   　　8-3 薬価算定の例
   　　8-4 薬価と売上との関係
   　　8-5 希少疾病用医薬品の薬価

講師